我自主研發抗癌新藥首次獲批美國上市

　　光明日報蘇州11月15日電 記者蘇雁 從蘇州生物醫藥產業園區獲悉，由百濟神州公司自主研發的BTK抑制劑澤布替尼15日通過美國食品和藥物管理局批準，用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤患者。這標志著澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業自主研發、在美國食品和藥物管理局獲準上市的抗癌藥。

　　淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統的惡性腫瘤的統稱，是全球范圍內發病率增速最快的惡性腫瘤之一。在目前已知的淋巴瘤70多個亞型中，套細胞淋巴瘤（MCL）侵襲性較強，多數患者在確診時已處于疾病晚期，面臨著治療手段有限、預后不良的困境。

　　澤布替尼是一款新型強效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗。數據顯示，在針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達到了總體緩解。澤布替尼獲得FDA（美國食品和藥物管理局）批準是基于兩項臨床試驗的有效性數據，其中一項治療復發/難治性MCL患者的多中心的2期臨床試驗BGB-3111-206中，患者在接受澤布替尼治療后，總緩解率達到84%，包括59%的完全緩解，此項試驗的中位持續緩解時間為19.5個月，中位隨訪時間為18.4個月。

　　這項關鍵性2期臨床研究由北京大學腫瘤醫院牽頭開展，北京大學腫瘤醫院淋巴瘤科主任、大內科主任朱軍教授作為首席研究者主持了本次研究。朱軍教授表示：“近年來，我國淋巴瘤的臨床治療和藥物研發步入快速發展的時期。曾經，我們只能期待國外的新藥進入我國，如今情況發生了極大改變。作為臨床腫瘤醫生，能夠參與并見證本土自主研發的新藥首次在FDA獲準上市，讓我非常欣慰。這代表著我國的創新能力和研究水平得到國際上的肯定，我們不僅能為中國患者研發新藥，也能讓更多國家的患者受益，為世界提供中國的治療方案。”

　　澤布替尼的主要發明人之一、百濟神州（蘇州）生物科技有限公司總經理王志偉博士介紹，“最初立項時，我們的目標很明確，一定要做一個選擇性高、對靶點抑制非常專一的化合物。我們通過優化分子結構，希望將BTK靶點的特異性結合率達到最大化，并最大限度減少脫靶現象，以降低不良反應的發生率。同時，我們通過工藝上的一系列改進，力求實現藥物在體內更好地吸收。”

　　從最初立項到正式在FDA獲準上市，澤布替尼研發歷時超過7年。截至目前，澤布替尼在全球啟動的臨床試驗累計超過20項，臨床試驗覆蓋的國家超過20個，全球范圍內超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。約400多位國際臨床專家參與或主持了澤布替尼的臨床試驗，其中，來自中國的臨床專家超過60位。同時，百濟神州已向中國國家藥品監督管理局遞交了該藥物兩款適應證的新藥上市申請，并均被納入優先審評通道，在國內獲批后，將在蘇州生物醫藥產業園區桑田島區域的小分子藥物生產基地進行生產，有望早日惠及我國本土患者。

　　據悉，百濟神州目前正在全球范圍對澤布替尼開展16項臨床研究，包括9項注冊性或有望實現注冊的臨床試驗。同時，澤布替尼正在針對華氏巨球蛋白血癥、慢性淋巴細胞白血病進行2項對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，這也是我國首個與外資藥企研發產品開展直接頭對頭研究的本土新藥。

　　長期以來，在我國上市的抗癌原研藥主要依賴進口，而從本土出口海外的藥品則多為原料藥或仿制藥，總體對全球醫藥創新體系的貢獻相對較小。近年，隨著改革開放的深化與綜合國力的提升，我國醫藥行業加快轉型升級，尤其在藥改、醫改的利好政策驅動下，制藥業興起創新浪潮，大批科學家歸國投入新藥研發，為醫藥產業從仿制轉向創新、從本土走向全球，注入了可持續發展的活力。

　　《光明日報》（ 2019年11月16日 04版）